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白血病患兒臨床治愈!CAR-T療法離中國腫瘤患者還有多遠?

2019-09-02 13:55:3239健康網A+

編者按:醫學技術發展到今天,白血病已不再是不治之癥。根據《兒童急性淋巴細胞白血病診療規范。2018年版)》治療方法包括化療、骨髓移植、放射治療、分子靶向藥物治療等多種方式,如果制定了合理的治療方案,近80%的兒童能夠獲得長期無病生存,甚至有治愈可能。而對于白血病患兒佳佳來說,治愈他的卻是一種在國內還未正式獲批,仍處于臨床研究階段的免疫療法——CAR-T療法。


  □ 撰文 | 李瀟瀟


  “這三年過得很忐忑,也很開心,每一天都是賺回來的!痹趦鹤蛹鸭阎斡苣甑膽c賀活動上,佳佳媽媽剛剛說出第一句話,眼淚就在打轉。


佳佳媽媽在佳佳治愈三周年的活動上發言


  還有2個月就6歲的佳佳,遠遠看上去和別的孩子沒有什么區別,反而格外的活潑愛笑,但實際上,在2015年7月,他1歲多的時候,就被診斷為急性淋巴細胞白血病。2016年底羅一笑捐款事件中的孩子就是被這種白血病奪走了生命。


  急性淋巴細胞白血。ˋLL)是一種起源于淋巴細胞的B系或T系細胞在骨髓內異常增生的惡性腫瘤性疾病,我國ALL發病率約為0.67/10萬,0~9歲的兒童是發病高峰,占到兒童白血病的70%以上。


  得了白血病意味著什么?曾經韓劇中罹患白血病而死的男女主角賺足了觀眾的眼淚,也形成了人們對白血病最初的殘酷印象。但實際上,白血病早已不是不治之癥。


  以佳佳所患的急性淋巴細胞白血病為例,根據《兒童急性淋巴細胞白血病診療規范 (2018年版)》治療方法包括化療、骨髓移植、放射治療、分子靶向藥物治療等多種方式。數據顯示,如果制定適合的治療方案,大約80%的兒童能夠獲得長期無病生存,并且有治愈的可能。


  但最終治愈佳佳的并不是診療規范中的方法,而是CAR-T療法,一種在國內尚沒有正式獲批,仍在臨床研究階段的免疫療法。


  白血病家庭的1500公里求醫路


  “很多白血病患兒通過化療就治愈了,但是我們很坎坷!


  佳佳媽媽用“坎坷”二字總結過去四年多帶著兒子求醫的過程,而個中辛酸恐怕只有他們一家三口才明白。


  佳佳出生在湖南省瀏陽市的一個農村家庭,2015年6月,一歲九個月的他突發高燒,反反復復不見好轉。一個月后,在長沙市省兒童醫院被確診為急性淋巴細胞白血病,融合基因E2A/PBX1陽性,屬于中危。


  晴天霹靂,但又不得不面對。確診后不久,佳佳一家就奔波1500公里來到北京就診,北京大學人民醫院的醫生最初給出的治療方案是15個療程的化療。公開資料顯示,化療后有70-80%的長期緩解率。


  佳佳媽媽那段時間總是數著化療的次數,總覺得做完一次,就離治愈更近了一步。很不幸運,佳佳是另外的20%~30%,在第10個化療以后的檢查結果顯示E2A/PBX1基因數值增加至0.1%,這意味著佳佳復發了。


  緊隨化療方案之后的就是骨髓移植,這是當時唯一的辦法了。幸運的是,佳佳和爸爸順利配型成功,2016年3月,佳佳隨父母再次來到北京,準備接受移植手術。


  在此之前,佳佳一家為近百萬的治療費用發了愁,至今仍然可以看到他們發起的眾籌項目,也可以瀏陽當地市民發起的愛心捐款活動新聞。


佳佳接受骨髓移植之前,父母發起了眾籌項目


  在佳佳父母看來,骨髓移植是最后的救命武器了,“回輸第一對干細胞時還是好的,但16天后,基因表達還是陽性了”,骨髓移植方案對于佳佳也失效了,另一個治療方案是CAR-T免疫細胞療法。


  就在佳佳接受骨髓移植之后不久,接受了DC-CIK細胞免疫療法的陜西青年魏則西死亡,引起巨大的關注,免疫療法也備受爭議。佳佳要接受的CAR-T療法雖然不同于魏則西的DC-CIK細胞免疫療法,但類似的是國內并沒有正式獲批。


  佳佳眼前的機會是北京大學人民醫院黃曉軍教授團隊和從美國歸來的醫學與腫瘤學博士許中偉教授團隊聯合進行CAR-T 臨床試驗項目,佳佳父母還是決定接受CAR-T療法,這是孩子的新希望,也是一場豪賭。


北京大學人民醫院血液科醫生程翼飛宣布,白血病患兒佳佳達到臨床治愈


  從化療到骨髓移植,不幸和幸運在佳佳身上輪番上演,這次他賭贏了。2016年8月,佳佳接受一次性細胞免疫治療,4周后分子生物學及形態學檢查,白血病細胞消失,骨髓達到完全緩解狀態。


  “按照骨髓移植的標準,隨訪到三年,就是臨床痊愈了,意思就是你好了,以后可以不來(復查)了!痹诋斕斓膽c賀活動上,佳佳的主治醫生,北京大學人民醫院血液科醫生程翼飛如是總結。



 

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